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国家医保局正式发布,诺西那生纳注射液被正式纳入医保。

2021-12-03

  还记得2019年12月的一则新闻,让诺西那生纳这个药被国人所了解,但人们对它印象最深的却是它的天价,一支诺西那生纳注射液在我国的售价近70万元。作为全球首个也是目前唯一一个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物,在登陆我国后却因天价挡住了许多SMA患儿救治的道路。经过了近2年的努力,如今这一障碍已经被国家医保局扫清了。

  今天(12月3日),国家医保局正式发布,诺西那生纳注射液被正式纳入医保,从2022年1月1日起执行。专家估计,纳入医保后将为患儿家属使用该药极大地减轻了经济负担,每年自费的费用可能会降至10万元以内。今天,我们就来聊聊为何诺西那生纳会需要如此高昂的价格吧。

  脊髓性肌萎缩症(SMA)是什么病?

  要了解诺西那生纳,我们首先要介绍一下脊髓性肌痿缩症(SMA)这个疾病。SMA是由于脊髓前角及延髓运动神经元变性,导致近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩的神经变性病,是一种由多种基因突变引起的疾病。

  该病在欧美人群新生儿中发病率约1/10000,我国虽然没有确切的发病率数据,但携带该病基因的携带者约1/42。该病由重到轻分为4型,通常在婴幼儿即开始发病,主要表现为肌无力,从四肢对称性无力逐渐发展到无法站立、吞咽困难和呼吸无力,多数患儿在2岁内死于呼吸衰竭。虽然该病在全球范围是一种罕见病,但由于我国有一定数量的基因携带者,所以估计我国有二万到三万SMA患儿。

  神奇的诺西那生纳

  在诺西那生纳诞生之前,SMA没有任何药物可治,该药是一种反义寡核苷酸(ASO),用于治疗因染色体5q基因突变导致SMN蛋白缺失而引起的脊髓性肌萎缩症(SMA),是目前全球首个也是目前唯一一个治疗SMA的药物。SMA患儿使用该药第一年需要注射6针,之后每年注射3针,所以近70万/针的价格试问有多少中国家庭能够负担得起?

  为何诺西那生纳针会这么贵?

  这其实不能完全说企业黑心,也是由市场决定的,由于SMA是罕见病,市场规模小,因此业界对于治疗这些罕见病的药物又称为“孤儿药”。对于“孤儿药”,是不会有太多企业愿意研发的,因为先不论研发是否可以成功,即使成功了,能够用上的患者也是少之又少,何况还要冒着研发失败,巨额投资打水漂的风险?而诺西那生纳则是其中为数不多的佼佼者,我们有句古话“物以稀为贵”,所以它的价格也足以惊掉我们的眼球。

  该药纳入我国医保目录,意味着SMA患儿使用该药部分可以由医保报销,更多的人用得起该药了,大大减轻了我国SMA患儿家庭的经济负担,也避免了因病致贫的窘境,这无疑是我国广大SMA患儿的福音,难怪有患儿家属在听到这则消息时会喜极而泣。

  参考文献:

  [1]《脊髓性萎缩症多学科管理专家共识》